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分子パッチで欠陥部位を飛ばす

分子パッチは、欠陥部位の近くで遺伝子転写産物に結合する短い分子です。細胞のスプライシング装置はその部位を飛ばし、まだ働ける短縮タンパク質を作ります。

図の内容

  1. 鎖上の灰色のスペーサー領域に結合した緑色のクリップ形分子パッチ
  2. 両側のパッチの間にあるひび割れた赤い遺伝子部位
  3. 赤い部位の隣の切断点にあるはさみ形の酵素
  4. 核の外の細胞質にある折りたたまれた短縮タンパク質鎖

例

  • 映画編集者が傷んだ場面を1つ取り除き、残りの映像がまだ再生できるようにする。
  • 列車の路線が閉鎖された駅を飛ばして目的地まで進む。

クイズ:分子パッチで欠陥部位を飛ばす(18歳)

  1. 分子パッチは欠陥のある遺伝子セグメントに対して何をしますか?

    • DNA内の変異を直接修復する。
    • スプライシング機構がそれを飛ばすように印を付ける。
    • 遺伝子全体を新しいコピーに置き換える。
  2. 欠陥セグメントが飛ばされた後、細胞は何を作りますか?

    • 欠陥セグメントが修復された全長タンパク質。
    • まだ機能できる短縮タンパク質。
    • タンパク質をまったく作らない。
  3. なぜエクソンスキッピング療法は変異の影響を減らせるのですか?

    • 分子パッチが最終タンパク質の一部になるから。
    • 欠陥セグメントがDNAそのものから取り除かれるから。
    • 短縮タンパク質が十分な機能を保てるから。

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生物, 18歳