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Molekulare Pflaster überspringen einen defekten Abschnitt

Molekulare Pflaster sind kurze Moleküle, die sich an ein Gentranskript nahe einem defekten Abschnitt binden. Die Spleißmaschinerie der Zelle lässt diesen Abschnitt dann aus und baut ein verkürztes Protein, das noch funktionieren kann.

Auf dem Bild

  1. Ein grüner klammerförmiger molekularer Patch, der an einen grauen Spacer-Block auf dem Strang gebunden ist
  2. Ein rissiger roter Genabschnitt zwischen den beiden Patches
  3. Ein scherenförmiges Enzym an der Schnittstelle neben dem roten Abschnitt
  4. Eine verkürzte gefaltete Proteinkette im Zytoplasma außerhalb des Zellkerns

Beispiele

  • Ein Filmcutter entfernt eine beschädigte Szene, damit der restliche Film noch läuft.
  • Eine Zugroute überspringt einen geschlossenen Bahnhof und fährt weiter zu ihrem Ziel.

Quiz: Molekulare Pflaster überspringen einen defekten Abschnitt (Alter 18)

  1. Was machen molekulare Patches mit dem fehlerhaften Gensegment?

    • Sie reparieren die Mutation direkt in der DNA.
    • Sie markieren es, damit die Spleißmaschinerie es überspringt.
    • Sie ersetzen das ganze Gen durch eine neue Kopie.
  2. Was baut die Zelle, nachdem das fehlerhafte Segment übersprungen wurde?

    • Ein Protein voller Länge mit repariertem fehlerhaftem Segment.
    • Ein verkürztes Protein, das noch funktionieren kann.
    • Gar kein Protein.
  3. Warum kann die Exon-Skipping-Therapie die Auswirkungen der Mutation verringern?

    • Weil der molekulare Patch Teil des endgültigen Proteins wird.
    • Weil das fehlerhafte Segment aus der DNA selbst entfernt wird.
    • Weil das verkürzte Protein genug Funktion behalten kann.

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Biologie, Alter 18